علاج جيني جديد يخفض الكوليسترول الضار إلى النصف

تطويره لا يزال في مرحلة مبكرة جداً ومن المحتمل أن يوفر حقنة لمرة واحدة آمنة ودائمة للمرضى

اندبندنت عربية / رويترز

أظهر حقن لمرة واحدة بعلاج جيني تجريبي من شركة “كريسبر ثيرابيوتيكس” أنه آمن، وخفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية الضارة بمقدار النصف لدى أربعة أشخاص تناولوا أعلى جرعة، مما يزيد الأمل في العلاج بجرعة واحدة.

وقال طبيب أمراض القلب في “كليفلاند كلينيك” ستيفن نيسن، وهو الباحث الرئيس في أول دراسة للعلاج في البشر “لم يكن لدينا أي شيء يخفض كلاً من الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بنسبة 50 في المئة تقريباً”.

علاج آمن وفعال

وأوضح الطبيب لوك لافين من “كليفلاند كلينيك”، وهو باحث مشارك في الدراسة، أنه على رغم أن تطوير العلاج لا يزال في مرحلة مبكرة جداً، فإن التجارب المستقبلية إذا أثبتت أن العلاج “سي تي إكس 310” آمن وفعال، فقد يغير ذلك الممارسة الطبية.

وأضاف “بدلاً من تناول حبوب مرة واحدة يومياً أو أخذ حقن شهرية، من المحتمل أن يوفر هذا العلاج حقنة لمرة واحدة آمنة ودائمة للمرضى الذين يعانون ارتفاع الكوليسترول”.

وعُرضت النتائج اليوم السبت، في اجتماع جمعية القلب الأميركية في مدينة نيو أورليانز، ونُشرت في دورية “نيو إنجلاند” الطبية.

وقد يتسبب ارتفاع البروتين الدهني المنخفض الكثافة، أو ما يسمى بالكوليسترول “الضار”، في تراكم ترسبات في جدران الشرايين، مما يزيد من خطر الإصابة بنوبة قلبية أو سكتة دماغية، وقد يؤدي ارتفاع الدهون الثلاثية، وهي دهون أخرى في الدم، إلى زيادة هذه الأخطار أيضاً.

إيقاف تشغيل الجين

يعمل “سي تي إكس 310” من طريق إيقاف عمل جين يُسمى “إيه إن جي بي تي إل 3” من خلال حقنة واحدة لمدة ساعتين، وهو مستوحى من دراسات تُظهر أن من يولدون بنسخة غير نشطة من جين “إيه إن جي بي تي إل 3” لديهم أخطار أقل للإصابة بأمراض القلب مدى الحياة من دون أي عواقب سلبية واضحة.

ويستهدف دواء “إيفكيزا” من شركة “ريجينيرون”، ويعالج اضطراباً وراثياً نادراً، الجين نفسه، لكنه يتطلب حقناً شهرياً.

وشارك في تجربة “كريسبر”، التي أجريت في أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة، 15 مريضاً تتراوح أعمارهم بين 31 و68 سنة، وتم اختبار خمس جرعات مختلفة عليهم، وكان جميع المشاركين يعانون ارتفاع نسبة الدهون الثلاثية أو ارتفاع نسبة الكوليسترول الضار أو كليهما وفشلوا في الاستجابة للعلاجات الأخرى.

وبين المرضى الأربعة الذين تلقوا أعلى جرعة، انخفضت الدهون الثلاثية في المتوسط بنسبة 55 في المئة، والكوليسترول الضار بنسبة 50 في المئة، بعد أسبوعين من العلاج، وظلت المستويات منخفضة لمدة شهرين في الأقل.

وقال نيسن “سنحاول إثبات سلامة هذه العلاجات التي تم إجراؤها مرة واحدة فقط وفاعليتها لأننا نعتقد أن هذه الخيارات مهمة للمرضى”.

وأوضح لافين أن ثلاثة مشاركين كانت لديهم ردود فعل موقتة على العلاج، بما في ذلك الغثيان وارتفاع إنزيمات الكبد التي اختفت بسرعة.

المزيد عن: ارتفاع الكوليسترولأمراض القلبعلاج جينيالدهون الثلاثيةإنزيمات الكبدسكتة دماغية