علاج جيني يمكّن صبيا مغربيا من السمع

أمل للمرضى الذين يعانون الداء الناجم عن تحورات جينية في أنحاء العالم

اندبندنت عربية /   أ ف ب

تمكن صبي في الـ 11 من عمره من أن يسمع “للمرة الأولى في حياته” بعد خضوعه لعلاج جيني جديد، على ما أعلن مستشفى في مدينة فيلادلفيا الأميركية. وتعرف الطفل الذي نشأ في المغرب على هدير السيارات وصوت والده وآخر صادر عن مقص الشعر.

أمل

وأوضح مستشفى فيلادلفيا للأطفال CHOP  الذي أجرى العلاج في بيان أن هذا الإنجاز، وهو الأول من نوعه في الولايات المتحدة، يوفر أملاً للمرضى الذين يعانون فقدان السمع الناجم عن تحورات جينية في أنحاء العالم.

ويعاني عصام دام الصمم الشديد بسبب خلل نادر جداً في جين واحد، وقال مدير الأبحاث السريرية في قسم طب الأنف والأذن والحنجرة في المستشفى الجراح جون غيرميلر إن “العلاج الجيني لفقدان السمع هو هدف يسعى إليه الأطباء والعلماء المتخصصون في فقدان السمع منذ أكثر من 20 عاماً”، مضيفاً “ولقد وصلنا إليه أخيراً”.

العلاج الجيني

وأوضح في البيان أن العلاج الجيني الذي طُبق على المريض “يهدف إلى تصحيح خلل جيني نادر جداً، لكن هذه الدراسات يمكن أن تمهد الطريق للاستخدام المستقبلي لأكثر من 150 جيناً آخر تسبب فقدان السمع لدى الأطفال”.

ويحول الخلل لدى مرضى مثل عصام دون إنتاج الـ “أوتوفيرلين”، وهو بروتين تحتاجه الخلايا الشعرية في الأذن الداخلية لتحويل الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كيماوية يتم إرسالها إلى الدماغ.

الـ “أوتوفيرلين”

وتُعد حالات الخلل في جين الـ “أوتوفيرلين” نادرة جداً، وتمثل ما بين واحد إلى ثمانية في المئة من حالات فقدان السمع عند الولادة.

وفي الرابع من أكتوبر (تشرين الأول) عام 2023 خضع الصبي لجراحة أدت إلى رفع طبلة الأذن جزئياً ثم حقن السائل الداخلي لقوقعة الأذن بفيروس غير ضار عُدل ليحمل نسخاً عاملة من جين الـ “أوتوفيرلين”.

البروتين المفقود

ثم بدأت خلايا الشعر في إنتاج البروتين المفقود، وبعد نحو أربعة أشهر تحسن سمع عصام حد أنه بات يعاني فقط فقدان السمع الخفيف إلى المتوسط.

وولد عصام في المغرب قبل أن ينتقل إلى إسبانيا مع عائلته، وقد لا يتمكن من التحدث أبداً لأن الجزء من الدماغ المخصص لاكتساب الكلام يتوقف عن العمل في سن الخامسة تقريباً، بحسب صحيفة “نيويورك تايمز”.

وثمة دراسات أخرى مماثلة مع الأطفال في طور الإعداد أو على وشك البدء في الولايات المتحدة وأوروبا والصين، وقد نجح بعضها.

المزيد عن: علاج جيني فقدان السمع تحورات جينية طب الأنف والأذن والحنجرة